ついに網膜色素変性症に新しい治療法？

難病に初の遺伝子治療　来春にも九州大病院

2012年8月30日 共同通信社 カテゴリ： 眼科疾患・投薬に関わる問題・その他

　九州大病院（福岡市）は２９日、光を感じる網膜の視細胞が徐々に失われ、失明する恐れのある難病、網膜色素変性（色変）の患者に、日本初となる遺伝子治療の臨床研究を来春にも開始すると発表した。

　治療を計画した石橋達朗（いしばし・たつろう）教授によると、色変は約５千人に１人の割合で起こる遺伝性の病気。約５０種の遺伝子異常が原因だが、これまで有効な治療法はなかった。

　石橋教授らは、視細胞を保護するタンパク質の遺伝子を組み込んだウイルスベクター（遺伝子の運び役）を患者の網膜に注射することで、視細胞の喪失を防ぎ、視力の低下を遅らせる考え。

　まず低濃度のベクター溶液を患者５人に注射し、異常がなければ、治療に有効な濃度の溶液を患者１５人に投与してそれぞれ２年間、問題がないか調べる。計画は７月、厚生労働省の厚生科学審議会の部会で承認された。

　治療には、世界で初めてサル由来のウイルスベクターを使用。ベクターは茨城県つくば市のベンチャー企業が開発した。

　石橋教授は「安全性が確認されれば、治療薬の開発につながり、失明防止に役立つ」と話している

だそうです。

これまでは網膜色素変性症にたいしては、ほとんど何ら効果的な治療法もありませんでした。

こういった遺伝子治療が研究されるのは当然の帰結なのですが、問題は実際に神経保護効果が現れるのかです。

効果がじっさいにみられることを期待したいと思います。